全球领先的专注自身免疫及过敏疾病临床前与转化研究的CRO公司禾开生物(HKeyBio)今日正式发布HKEY-NHP-onChip™ 1.1平台——全球首个专注于自身免疫及过敏性疾病的非人灵长类(NHP)体外模型系统。该平台将非人灵长类来源的类器官、器官芯片技术与免疫-组织共培养系统相结合,成功实现从传统体内动物实验向高通量体外研究的战略延伸。
根据《Nature Reviews Drug Discovery》2024年发表的研究数据,自身免疫疾病新药研发平均耗时10-15年,研发成本高达26亿美元,其中临床前研究阶段的模型选择直接影响后期转化成功率。
HKEY-NHP-onChip™ 1.1平台在保持NHP模型高转化价值的同时,将单次实验成本降低10-100倍,为创新药企提供了兼顾科学严谨性与资本效率的突破性解决方案。
市场痛点:NHP体外模型领域的结构性空白
自身免疫疾病和过敏性疾病新药研发长期面临一个结构性困境。
根据PhRMA 2024年行业报告,全球自身免疫疾病药物市场规模预计将从2024年的1,450亿美元增长至2030年的2,180亿美元,年复合增长率达7.1%。然而,新药研发成功率却持续走低:
• 啮齿类动物模型与人类疾病机制差异显著:美国FDA数据显示,约90%的候选药物在临床试验阶段失败,其中临床前模型预测能力不足是主要原因之一
• NHP体内模型成本高昂:单只食蟹猴采购成本达10万元人民币以上,单次药效学实验通常需要20-50只动物
• 个体差异导致数据波动:传统体内实验的变异系数(CV)通常在30-50%,影响数据可靠性
"当我们审视现有市场供给时,发现一个明显的断层,"禾开生物CSO在接受美通社专访时表示,"通用类器官公司缺乏NHP资源和自免/过敏疾病的专业积累;通用CRO缺乏类器官和器官芯片技术能力;而器官芯片初创公司又缺乏疾病生物学的深度理解。HKEY-NHP-onChip™ 1.1正是为填补这一空白而设计——它既是禾开现有NHP体内模型的自然延伸,也是迈向更广阔人类疾病市场的重要桥梁。"
HKEY-NHP-onChip™ 1.1平台核心架构:三维一体创新设计
维度一:NHP来源的体外模型体系
基于禾开生物过去10年在NHP疾病模型领域积累的超过10,000个体内实验数据,这一平台建立了标准化的NHP来源体外模型:
• 食蟹猴来源的类器官(Organoids):包括肠道类器官(分化成功率>85%)、皮肤类器官(培养周期14-21天)、气道类器官(模拟气道上皮屏障功能)及其他组织等
• NHP器官芯片(Organ-on-Chip):采用多种器官芯片技术,模拟肠道屏障通透性、肺上皮-免疫互作、皮肤微环境等生理场景
• NHP细胞共培养系统:免疫细胞(T细胞、B细胞、肥大细胞、髓系细胞)+皮肤/肺/肠道完整组织的多维度重组,重现组织特异性免疫微环境下的体外疾病模型
维度二:人类疾病体外建模平台
平台同步建立人类疾病体外模型体系,与上海交通大学医学院附属瑞金医院、山西省人民医院等三甲医院合作,支持跨物种数据验证。
维度三:体内-体外数据映射与验证
平台建立独特的数据交叉验证体系,已建立哮喘、慢阻肺、特应性皮炎、银屑病、炎症性肠病、类风湿性关节炎、多发性硬化等12种疾病的体内-体外数据映射模型,增强体外模型预测可靠性。
四大疾病领域全覆盖:首批12种疾病模型正式上线
根据Evaluate Pharma 2024年报告,上述疾病领域代表全球自身免疫及过敏药物研发的核心方向,其中IL-4Rα、IL-23/IL-17、JAK抑制剂等靶点药物2023年全球销售额合计超过350亿美元。
科学价值与商业优势:系统性解决传统NHP体内实验六大痛点
HKEY-NHP-onChip™ 1.1平台系统性地解决了传统NHP体内实验的核心瓶颈:
1. 成本高昂:体外模型替代部分体内实验 → 单次实验成本降低10-100倍(从10-100万元降至0.5-5万元)
2. 伦理压力:符合3R原则(替代、减少、优化) → 显著降低动物使用数量(减少60-80%)
3. 个体差异大:标准化体外系统,严格质控 → 数据变异系数(CV)从30-50%降至15-25%
4. 机制研究难:高分辨成像,单细胞水平解析 → 实时动态观测细胞互作,时间分辨率提升至分钟级
5. 通量受限:24/96孔板高通量筛选 → 筛选通量提升10-100倍(从每月数十个化合物提升至数百至数千个)
6. 临床转化不确定:NHP+人源模型双轨验证 → 体内-体外-临床数据闭环,预测准确率提升至75-82%
上海交通大学药学院Lu教授评价道:"禾开生物在NHP自身免疫及过敏疾病模型领域深耕多年,积累了深厚的疾病生物学理解和庞大的体内数据资产。HKEY-NHP-onChip™ 1.1的独特价值在于,它不是一个孤立的体外平台,而是与禾开现有体内模型无缝衔接的生态系统。这种体内+体外的双轨策略,既能在早期研发阶段通过体外模型快速筛选、降低成本,又能通过体内模型验证关键结论、确保转化可靠性,代表了未来自免/过敏疾病新药研发CRO服务的最优范式。"
从实验室到产业化的清晰技术路径
Phase 1: 技术验证期(2024-2025年,已完成)
• 已完成特应性皮炎、炎症性肠病、银屑病等6种核心疾病模型的技术验证
• 建立标准化SOP(Standard Operating Procedure)和质量控制体系,通过ISO 9001质量管理体系认证
• 与2-3家NHP供应商签署长期组织供应协议,确保原材料稳定供应
• 发表/投稿相关技术论文3篇,申请发明专利2项
Phase 2: 平台扩展期(2025-2026年,当前阶段)
• 首批12种疾病模型正式上线,涵盖皮肤、呼吸、肠道、风湿四大领域
• 同步建设患者来源类器官(PDO)生物银行,目标收集500例患者样本
• 启动与5-8家三甲医院的临床相关性验证合作
• 完成首批客户项目交付,建立商业化服务能力
Phase 3: 智能化升级(2026-2027年)
• 引入类器官自动化培养系统和高通量液体处理机器人,实现规模化生产
• 建立体内-体外-临床数据映射数据库,积累超过100,000条数据记录
• 开发AI预测模型,实现药效预测(准确率目标>80%)、毒性预警和患者分层
• 推动建立NHP体外模型的行业标准和监管指南
商业模式与服务能力:灵活满足客户多样化需求
定制模型开发服务
• 服务周期:3-6个月
• 交付内容:标准化模型、完整方法学报告、质量控制数据
• 适用场景:创新靶点验证、新机制探索、专利支持数据
高通量药物筛选服务
• 筛选通量:每周数百至数千个化合物
• 支持研究:候选药物初筛、结构-活性关系(SAR)研究、苗头化合物优化
• 数据输出:剂量-效应曲线、IC50/EC50值、选择性指数
机制研究与生物标志物发现
• 技术手段:单细胞测序、空间转录组、高内涵成像、流式细胞术
• 研究内容:药物作用靶点验证、信号通路分析、预测响应生物标志物发现
• 应用价值:支持临床试验设计、患者分层策略制定
体内-体外一体化服务包
• 服务流程:体外筛选 → 体内验证 → 临床转化建议
• 核心价值:最大化数据转化价值,降低研发风险
• 适用客户:创新药企的里程碑项目、IPO/融资支持项目
禾开生物的战略愿景:成为自身免疫及过敏疾病研究领域的战略型合作伙伴
禾开生物始终将自己定位为"面向下一代自身免疫及过敏治疗方案的战略型临床前合作伙伴"。HKEY-NHP-onChip™ 1.1平台的发布,标志着禾开完成了从"NHP体内模型专家"向"体内-体外整合研究平台"的战略升级。
"我们的客户并不缺数据,他们真正缺的是清晰的分辨率和可执行的洞察力,"禾开生物CSO表示,"HKEY-NHP-onChip™ 1.1让我们能够在更早的研发阶段、以更低的成本、提供更高通量的数据支持,帮助新药研发企业管理层做出更理性的Go/No-Go决策。同时,我们深知中国创新药企在提质控本增效上面临的压力,这个平台正是我们与客户共同应对挑战的答案。"
未来12-18个月,禾开生物将持续扩展HKEY-NHP-onChip™ 1.1平台的疾病模型覆盖范围,深化与国内外创新药企、科研院所和临床机构的合作,推动建立NHP体外模型的行业标准,最终目标是成为全球自身免疫及过敏疾病体外模型领域的领导者。
关于禾开生物(HKeyBio)
禾开生物(HKeyBio)是行业领先的专注于自身免疫及过敏疾病临床前研究与转化服务的CRO公司,总部位于中国苏州,在美国旧金山和波士顿设有业务办公室。
公司拥有四大核心技术体系:
• HKEY-NHP-MATRIX2.0:灵长类疾病模型矩阵,覆盖30+种自身免疫及过敏疾病
• HKEY-AIDMD3.0:自免及过敏疾病模型数据库,积累超过10,000例体内实验数据
• HKEY-AIRx™1.0:转化型临床前研究策略,提供从靶点到IND的全周期服务
• HKEY-NHP-onChip™ 1.1:体外模型平台,全球首创NHP来源类器官+器官芯片技术
禾开生物为全球创新药企提供从靶点验证到IND申报的全周期研究服务,客户包括国内外知名制药企业、生物技术公司和科研院所。更多信息,请访问:www.hkeybio.com或联系 tech@hkeybio.com。
消息来源:禾开生物
本新闻稿中涉及的研究数据及市场预测来源于公开学术文献及行业报告,包括但不限于:《Nature Reviews Drug Discovery》、PhRMA年度报告、Evaluate Pharma、FDA官方数据等。
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